Maladies rares : la France, moteur d’innovation(s) ?

Ce mardi 7 novembre, Sup’Biotech s’est associée à l’Agence PRPA, la Fondation maladies rares (FMR) et à l’association Diplômés Sup’Biotech pour proposer une grande conférence interprofessionnelle. Son but ? Réunir plusieurs personnalités qui, de la recherche à l’industrie pharma, travaillent au quotidien autour de ces maladies rares touchant près de 20 millions de personnes uniquement en Europe.

Vanessa Proux, la directrice générale de Sup’Biotech, lançant le début de la conférence

Nathalie Cartier-Lacave et Célia Mercier ont abordé le rôle et les missions de la Fondation maladies rares

Plusieurs modèles pour une même cause
Nathalie Cartier-Lacave, directrice de recherche à l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) a commencé l’événement en rappelant le rôle de la FMR dont elle préside le conseil scientifique. Selon elle, les avancées scientifiques sur ces maladies ne peuvent se faire qu’à « travers une coopération réunissant les patients, les acteurs de la recherche (entreprises, laboratoires, chercheurs…) et ceux du soin ». Voilà pourquoi la FMR soutient de nombreux projets de recherches et d’aide au diagnostic. « Depuis sa création en 2012, la FMR a financé plus de 180 projets de séquençage pour, au final, identifier 60 nouveaux gènes, explique Célia Mercier, responsable régionale Île-de-France de la FMR. Cela représente plus de 3 millions d’euros investis en 5 ans et nous travaillons avec plus de 15 plateformes partenaires. Nous avons aussi un rôle menant à la découverte de nouvelles pistes thérapeutiques, avec 92 projets lauréats depuis 2012 et 88 preuves de concept accompagnées au quotidien. Sur ces preuves de concept, 71 tournent autour des molécules (30 nouvelles entités moléculaires, 41 repositionnements), 15 concernent des thérapies géniques/cellulaires et 2 portent sur des dispositifs médicaux. » La Fondation maladies rares n’oublie pas non plus l’accompagnement des personnes touchées, soutenant ainsi des projets de recherche en sciences humaines et sociales en étroite relation avec une trentaine d’associations de patients.

Stanislas Lyonnet a présenté le modèle de l’Institut Imagine

Cette coopération est également à l’œuvre en France à travers les six Instituts hospitalo-universitaires (IHU) dits « classés A » et créés à la suite des investissements d’avenir dans le but de renforcer la formation et la recherche biomédicale française sur des domaines spécifiques. L’Institut des maladies génétiques – Imagine en fait partie. Financé par la France à hauteur d’un budget de 6 millions d’euros par an, il est mené par Stanislas Lyonnet, son directeur général. « Nous voulions créer un lieu unique permettant d’établir des diagnostics (l’errance diagnostic est un véritable problème, certains malades pouvant attendre plus de quatre ans pour mettre un nom sur leur mal) et de la recherche fondamentale (Imagine abrite 25 laboratoires), mais aussi retourner vers les patients, avec de nouvelles méthodes de diagnostic et de nouveaux traitements ». Porté par des fondateurs publics et privés (Hôpital Necker, Université Paris Descartes, AFM-Téléthon, Fondation Hôpitaux de Paris-Hôpitaux de France, Mairie de Paris…), l’Institut Imagine cherche donc à « nommer les maladies, réduire le temps du diagnostic, comprendre et traiter les mécanismes de la maladie, pour aussi apprendre et enseigner ». Le lieu accueille également une entreprise de biotechnologies, Alexion, de jeunes entrepreneurs et des porteurs de projets innovants, comme ceux sélectionnés par le Tremplin Carnot. « C’est cette proximité qui génère de l’innovation », affirme Stanislas Lyonnet.

Frédéric Marin a appelé les étudiants présents à penser autrement

Les publications scientifiques, une mine d’or
Les avancées sur les maladies arrivent aussi par d’autres sortes de coopération. Venant d’officialiser une belle levée de fonds, l’entreprise bordelaise OP2 Innovative Drugs en est un bon exemple. Dirigée par Frédéric Marin, ancien pharmacien dans l’industrie devenu entrepreneur, OP2 a construit une approche thérapeutique innovante sur la cardioprotection et la neuroprotection via un principe simple : se développer en exploitant intelligemment le passé. « Moi, je voulais soigner tout de suite, en utilisant des médicaments existants, explique Frédéric Marin. Or, il n’y a rien de mieux que l’utilisation des anciennes molécules ! En effet, le savoir ne coûte rien : avec plus de 10 000 molécules testées et plus de 900 000 publications par an dans le monde, c’est même une mine d’or dans laquelle on peut se plonger pour mieux innover. »

Pour lui, les maladies rares font partie d’une problématique plus globale. « La science ne soigne personne car elle n’a pas vocation à cela et l’industrie fait des brevets pour dégager des bénéfices, ce qui n’est pas la vocation du scientifique, même si gagner de l’argent peut aussi être un super outil de développement de la science et de la thérapeutique. Ainsi, sur les 12 000 maladies recensées par l’OMS, certaines maladies « communes » sont également mal soignées de nos jours, comme le diabète ou l’infarctus du myocarde, notamment selon la situation géographique des malades. Surtout, il faut bien avoir en tête qu’il existe plein de façons d’aider les malades et pas seulement avec des traitements. »

D’où le fait de devoir se poser quelques questions lorsqu’on souhaite se lancer dans le business de la santé. « Connaissez-vous votre besoin médical ? Je soigne quoi ? Je veux le guérir ou l’aider ? Lui faire gagner du temps en espérant que d’autres trouvent autre chose d’ici là ? En réalité, le modèle idéal, n’existe pas et le seul risque, c’est de se planter, mais il n’y a parfois rien de mieux que de se planter pour réussir. L’idéal, c’est de manier curiosité et improvisation et surtout de ne pas être seul, pour associer différents regards et des compétences complémentaires. »

La conférence a été animée par la journaliste Anne Pezet

Financer les nouveaux traitements : « Tout part du chercheur »
Pour aborder la question du financement des projets de recherche sur les maladies rares en France, Sup’Biotech a convié cinq experts pour une table-ronde : Anne Horgan, partner au sein du fonds d’investissement Advent, Nathalie Cartier-Lacave, Jean-Yves Bonnefoy, président et CEO d’Alms-Therapeutics et d’Anagenesis Biotechnologies, Caroline Blanc Crouzier, Head of Public Affairs France BeneLux de Shire et membre du Comité maladies rares du Leem et Christian Béchon, président-directeur général du groupe LFB. Selon ce dernier, trois paramètres sont d’abord à prendre en compte comme pour lancer n’importe quel médicament. « Il y a le coût final intégrant le système de régulation, les contraintes financières… Il y a ensuite la sécurité, c’est-à-dire la confiance dans le nouveau projet en matière scientifique – pure biologie, utilisation médicale, retours des praticiens médicaux… Enfin, il y a l’accès au marché – la production, l’enregistrement, la diffusion des pratiques médicales, convaincre les médecins… »

De gauche à droite : Jean-Yves Bonnefoy, Caroline Blanc Crouzier et Christian Béchon

Pour Anne Horgan, travailler sur un traitement lié à une maladie rare équivaut à un « impact financier différent », mais demande un même processus. « Tout part d’abord du chercheur, de ce qu’il a trouvé, de son approche. Après, on compare avec les approches existantes, la pluralité des choix thérapeutiques proposés, puis on regarde comment l’on pourra développer ces molécules sur le marché et trouver les patients en surpassant le manque de diagnostic. Enfin, on abordera le côté réglementaire, la « facilité du développement clinique ». »

0,6 % des dépenses de l’Assurance Maladie consacré aux maladies rares en France
Toutefois, la recherche sur les maladies rares peut aussi servir de levier aux yeux de Nathalie Cartier-Lacave. « Elles peuvent aussi devenir des tremplins pour des maladies plus fréquentes, les progrès réalisés étant très utiles ensuite pour la lutte comme les autres maladies dites « communes ». » Surtout, l’expert juge que des aides supplémentaires sont souvent apportées aux acteurs favorisant à l’émergence de traitements de ces maux parfois confrontés « à un désert thérapeutique où il reste souvent tout à faire ».

Anne Horgan

De l’aide, Jean-Yves Bonnefoy en a reçu de la part de l’AFM-Téléthon pour développer son entreprise Anagenesis Biotechnologies qui œuvre sur la maladie de Duchenne. Ce dernier reste pourtant critique quand il s’agit d’aborder le quotidien des entrepreneurs en santé. « Même si on a un bon traitement, on se retrouve confronté à un problème de relais postémergence. Pour passer de la clinique à l’homme, c’est 10 millions d’euros. Comment financer ça ? Certes, on commence à utiliser le financement participatif, mais cela reste difficile : on trouve souvent les 2-3 premiers millions et cela s’arrête. Et du côté de l’entreprise, on a parfois des difficultés à comprendre pourquoi ce financement ne se fait pas… » Un questionnement qui nécessite aussi de calculer les coûts de soin d’une autre façon selon Caroline Blanc Crouzier. « Aujourd’hui, 0,6 % des dépenses de l’Assurance Maladie est consacré aux maladies rares en France. Mais ce modèle de la sécurité social n’est plus le bon dans les traitements d’innovations que nous mettons en place aujourd’hui. Si un enfant n’a pas accès à tel traitement dont le coût unique s’élève à 400 000 euros, il va demander des soins très importants pendant des années qui coûteront des millions d’euros à l’État ! La question à se poser est simple : un médicament administré une seule fois contrebalance-t-il des coûts pouvant être répartis sur dix ans de maladie ? »

Jean-Pierre Gaspard, le grand témoin de cette conférence

L’AFM-Téléthon : un symbole fort de l’intérêt du grand public pour les maladies rares
La conférence s’est terminée avec l’intervention de Jean-Pierre Gaspard, directeur général de l’AFM-Téléthon et directeur opérationnel de l’Institut des Biothérapies, également grand témoin de cet événement. L’occasion pour ce dernier de rappeler la belle histoire qui se cache derrière cette structure unique en son genre. « L’AFM est un modèle unique, créé sous l’impulsion d’une association de patients. Les parents d’enfants malades se sont organisés il y a 60 ans pour la former et, aujourd’hui, tout le monde s’intéresse aux maladies rares et notamment à celles neuromusculaires. Et si l’AFM s’appelle AFM-Téléthon, c’est parce qu’elle a organisé le premier téléthon en France, générant ainsi un élan populaire et de générosité publique. Chaque année, 5 millions de français participent, soit en donnant, soit en achetant des produits au bénéfice de l’association. On a la chance exceptionnelle d’être la cause de générosité publique préférée des français, permettant un budget de 130 millions d’euros chaque année. »

Grâce à ce soutien, l’AFM-Téléthon œuvre sur deux missions de grande envergure, en aidant les malades dans leur vie de tous les jours, y compris socialement, et en finançant une importante quantité de programmes de recherche. « Peu importe la structure, qu’elle soit académique, une société de biotechnologies ou un grand groupe pharma, en France ou à l’étranger, précise Jean-Pierre Gaspard. L’important, c’est que ces programmes soient intéressants pour soigner les malades. » Renforcée par les dons reçus chaque année, cette seconde mission porte aussi sur la création de trois laboratoires de recherche propre à la structure, rassemblés dans l’Institut de Biothérapie et représentant plus de 1 000 salariés.

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